阿茲海默症在10年前並無藥可醫，但到目前為止已有乙醯膽鹼酶抑制劑及麩氨酸NMDA受體拮抗劑可用以治療，惟治療效果仍有限。新藥研發日新月異，未來的治療趨勢是以研發多種組合症狀的治療藥物，來根治致病機轉及治療血管性危險因子。
一、多種組合的症狀治療藥物
許多症狀治療藥物有不同的作用機轉，如乙醯膽鹼酶抑制劑（愛憶欣、憶思能、利憶靈）、麩氨酸NMDA受體拮抗劑（memantine）、hydergine、nootropil與銀杏等。
不少大型流行病學顯示，抗發炎藥物（NASID）及抗氧化物（維他命E）都有延後阿茲海默症的功效。如果醫療經濟允許，或許將來每一種藥物都可服用，一如藥物雞尾酒療法。
二、尋求根治
（一）抑制β或γ分泌酵素的藥物：這是目前治療阿茲海默症的搶手課題。阿茲海默症患者的腦部病變主要是大量類澱粉斑沈積，而類澱粉則是由細胞膜上正常的澱粉蛋白為前身，經由β及γ分泌酵素切割而來。許多藥廠暗中角力，紛紛研發抑制β或γ分泌酵素的藥物，雖尚未臨床試驗，但相信已為期不遠。
阿茲海默症病患大腦的另一個病變則是神經細胞內有神經纖維叢，雖然也有學者致力研究抑制神經纖維蛋白的產生，卻不如抑制類澱粉的研究那般蓬勃發展。
（二）類澱粉疫苗：1999年舊金山的一家藥廠發現，將類澱粉蛋白定期注射於年輕的基因轉殖老鼠體內，可防止類澱粉於其腦內沈積；若注射於年老的小白鼠體內，也可減少類澱粉斑的數量。西元2000年開始展開第一階段的人體試驗，當時並無發現副作用。2001年美、英展開第二階段的藥物試驗，共375位患者參加。可惜2002年初卻因其中的18位患者發生腦膜炎及腦炎等副作用而叫停。這可能是因為患者對所注射的類澱粉產生強烈的T淋巴球免疫反應所導致的發炎反應。
參加第一期的臨床試驗中，一位72歲女性於12個月後因肺栓塞去世。解剖後，發現大腦皮質中應該有的為數眾多的類澱粉斑卻變得非常稀少。這證實了類澱粉疫苗確可使類澱粉斑消失。所以不少學者嘗試以改變或減輕此疫苗的免疫性，或是注射抗體（而非讓病人自身產生抗體）等方法來研究，使得這方面的成果將指日可待。
（三）神經生長激素的基因治療：加州大學聖地牙哥分校的學者在猴子身上試驗成功後，2001年4月開始展開第一階段的臨床試驗。經由皮膚切片，把輕度阿茲海默症病人皮膚的纖維細胞加以培養，再經過基因處理步驟，使神經生長激素產生，再打入患者大腦中。目前已完成8位病人的試驗，其副作用及療效能否有所突破，目前尚未發表，但總是能夠為患者帶來一線新希望。
三、治療血管性的危險因子
近年來有不少學者發現，高血壓、糖尿病、動脈硬化、高血脂症等與中風皆有密切關係，卻同時也是阿茲海默症的危險因子。相關論文更如雨後春筍般出現，而且也有以降血脂藥物（statins）來治療阿茲海默症的臨床試驗在進行。
目前預防阿茲海默症的方法，如多動腦、保持心情愉快、服用維他命E等抗氧化物外，假使能夠控制血管性因子，那就更有效了。所以，高血壓或糖尿病患者一定要定期服藥，一般人平時飲食清淡、多運動，預防高膽固醇及動脈硬化之餘，也就同時達到預防阿茲海默症的效果。由飲食及生活習慣著手，這是最符合醫療成本效益的原則了。
